دراسة ألمانية تكشف الفياجرا كعلاج واعد لمتلازمة لي النادرة

أظهرت دراسة ألمانية حديثة أن المادة الفعالة في عقار سيلدينافيل (Viagra) قد تقدم حلاً واعدًا لمتلازمة لي، وهي متلازمة لي، مرض وراثي نادر يصيب الدماغ والعضلات، ويتسبب في ضعف عضلي، نوبات صرعية، وتأخر في النمو العقلي، مع متوسط عمر منخفض للمرضى.

تفاصيل الدراسة الألمانية

نُشرت نتائج الدراسة في مجلة Cell، بالتعاون بين مستشفى Charité University Hospital، جامعة هاينريش هاينه دوسلدورف، مستشفى دوسلدورف الجامعي، ومعهد فراونهوفر للطب والدواء التحويلي في هامبورغ.

وشملت التجربة ستة مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 سنة، تناولوا دواء سيلدينافيل بانتظام، مع ملاحظة تحسن ملحوظ في قوة العضلات واختفاء بعض الأعراض العصبية، وتحسن سرعة التعافي من الأزمات الأيضية المفاجئة التي قد تؤدي لتدهور الحالة الصحية.

نتائج مذهلة للأطفال والبالغين

أكد البروفيسور ماركوس شولكه من قسم طب الأطفال العصبي في مستشفى شارتيه: "طفلة واحدة زادت قدرتها على المشي من 500 إلى 5,000 متر، بينما توقفت طفلة أخرى عن نوبات الأزمات الأيضية الشهرية، ومريض ثالث لم يعد يعاني من النوبات الصرعية".

وأضاف: "هذه النتائج تمثل تحسناً كبيراً في جودة حياة المرضى، خصوصاً للأطفال الذين يعانون من ضعف عضلي وتأخر في النمو العقلي".

اكتشاف دواء موجود مسبقاً كعلاج محتمل

نظرًا لندرة المرض، الذي يصيب طفلًا واحدًا من كل 36 ألف، لجأ الفريق إلى تحويل خلايا جلد المرضى إلى خلايا جذعية متعددة القدرات، ثم إلى خلايا عصبية تعكس العطل الأيضي، وفحص أكثر من 5,500 مادة دوائية موجودة مسبقًا.

وكان سيلدينافيل أبرز الأدوية التي أظهرت تحسن وظائف الخلايا العصبية، وزيادة الطاقة الخلوية في نماذج ثلاثية الأبعاد ونماذج حيوانية، مع تحمّل المرضى الستة للدواء بشكل جيد.

خطوات مستقبلية لتطوير العلاج

استنادًا إلى هذه النتائج، منحت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) عقار سيلدينافيل تصنيف دواء للأمراض النادرة، ما يتيح إجراءات اعتماد مبسطة لتطوير العلاج.

ويخطط الباحثون لإجراء تجربة سريرية موسعة في أوروبا، باستخدام دواء وهمي للتحقق من فعالية سيلدينافيل قبل اعتماده رسميًا لعلاج متلازمة لي.